创新药研发，需以源头创新为驱动

xinwen.mobi · 发表于 2025-7-7 19:55:52

“创新药研发，需以源头创新为驱动”这一观点深刻揭示了创新药产业可持续发展的核心逻辑。源头创新是指从基础研究、原始科学发现出发，探索全新的疾病机制、药物靶点或治疗原理，进而开发出具有突破性疗效的新药，而非对现有药物进行改良或仿制。其重要性及实现路径可从以下几方面展开：一、源头创新是破解创新药“卡脖子”问题的核心1. 摆脱对“跟随创新”的依赖长期以来，部分药企的研发模式以“fast follow”（快速跟随）为主，即基于已验证的靶点或机制开发类似药物。这种模式虽能降低风险、快速产出，但难以突破国际领先企业的专利壁垒，且药物疗效往往难以超越原研药，在国际市场竞争中处于被动地位。而源头创新能通过全新靶点（如PD-1、CAR-T细胞疗法的发现）、全新作用机制（如RNA干扰技术）开辟新赛道，实现“从0到1”的突破。2. 应对未被满足的临床需求许多疑难疾病（如阿尔茨海默病、罕见病）的治疗仍存在巨大空白，其根源在于对疾病机制的认知不足。源头创新通过基础研究深入解析疾病本质（如基因变异、蛋白互作网络），可能发现全新治疗靶点。例如，针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，正是基于对SMN基因功能的基础研究突破，实现了从“无药可治”到“单次给药长期缓解”的跨越。二、源头创新的驱动要素1. 基础研究的长期投入源头创新的本质是“科学驱动”，而基础研究是科学发现的土壤。例如，诺奖得主屠呦呦从中药古籍中获得灵感，通过分离青蒿素治疗疟疾，其背后是对植物化学、药理学的长期基础研究积累。当前，全球顶尖药企（如辉瑞、默克）均将年营收的15%-20%投入研发，其中近三成用于基础研究，为源头创新提供资金保障。2. 跨学科协作与技术融合现代创新药研发已突破传统药学范畴，需整合生物学、基因组学、人工智能等多学科技术。例如，AI辅助药物设计通过机器学习预测分子与靶点的结合效率，大幅缩短候选化合物筛选周期；单细胞测序技术则能精准定位疾病相关细胞亚群，为靶点发现提供全新视角。这种“学科交叉”是源头创新的重要催化剂。3. 政策与生态系统支持源头创新具有高风险、长周期（平均10-15年）的特点，需政策引导降低研发门槛。例如，美国FDA的“突破性疗法认定”加速了创新药审批；中国“重大新药创制”科技专项通过专项基金支持早期基础研究，推动了PD-1抑制剂、新冠疫苗等源头创新成果的落地。此外，“高校-企业-医院”协同的转化医学平台，能将基础研究成果快速转化为临床前研究，缩短从实验室到病床的距离。三、中国创新药源头创新的挑战与机遇挑战：目前我国创新药研发仍以“me-too/me-better”（仿创/改良型创新）为主，基础研究积累不足，原创靶点占比低于10%，且高端仪器、关键试剂依赖进口，存在“卡脖子”风险。机遇：随着医保支付向创新药倾斜、科创板支持未盈利生物科技企业融资，以及基因组学、合成生物学等领域的技术突破，我国正逐步从“跟随创新”向“源头创新”转型。例如，百济神州自主研发的泽布替尼（BTK抑制剂）成为首个在美国获批的中国原研抗癌药，其成功源于对B细胞恶性肿瘤分子机制的深入研究，标志着中国源头创新能力的提升。结语源头创新是创新药研发的“根”与“魂”，它不仅能提升药物的临床价值，更能推动医药产业从“规模扩张”向“价值创造”升级。对于企业而言，需摒弃短期功利思维，深耕基础研究；对于国家而言，需构建“基础研究-应用转化-产业落地”的全链条支持体系。唯有如此，才能在全球创新药竞争中占据主动，为患者带来真正突破性的治疗方案。

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